创新 相关话题

信立泰(002294.SZ)公告称，公司引进的创新基因编辑药物YOLT-101注射液临床试验申请获国家药品监督管理局受理。该药物由尧唐(南京)生物科技有限公司和信立泰共同开发，拟用于治疗家族性高胆固醇血症等疾病。YOLT-101通过脂质纳米颗粒介导的肝脏靶向作用，在肝细胞中进行碱基编辑，抑制PCSK9对LDLR的降解，从而有效清除血液中的低密度脂蛋白胆固醇。该药物有望提高患者服药依从性，为家族性高胆固醇血症提供新的治疗选择。然而，药品研发周期长、风险较高，从临床到上市受到多方面因素影响，存在不